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Progreso médico redefine el tratamiento de la hemofilia

El conocimiento científico ha dejado de ver la hemofilia como una condena. En España, miles de personas viven con esta enfermedad hereditaria que impide la coagulación normal de la sangre. Hasta hace pocos años, sus tratamientos se limitaban a transfusiones periódicas y cuidados extremos. Hoy, los avances médicos abren un nuevo panorama: terapias génicas, investigaciones sobre edición genética y tratamientos de acción prolongada se acercan a convertirse en parte de la vida cotidiana de estos pacientes.

La hemofilia A, causada por la falta del factor VIII, y la hemofilia B, relacionada con el factor IX, son los dos tipos más comunes. Ambas afectan principalmente a hombres y requieren un seguimiento clínico constante. Sin embargo, a partir de 2023, los progresos más esperanzadores han surgido del uso de vectores virales para introducir genes funcionales que corrigen la deficiencia desde el interior del organismo.

Hemofilia y atención integral: un nuevo enfoque en salud

Además, instituciones como la Federación Española de Hemofilia subrayan la importancia de una atención multidisciplinar que incluya apoyo psicológico y educación sanitaria. El objetivo no es solo prolongar la vida, sino garantizar su calidad. Del mismo modo, centros como el Hospital Universitario La Paz han comenzado a implementar enfoques terapéuticos más personalizados, incluyendo terapias profilácticas menos invasivas.

Por otro lado, la visibilización de la hemofilia ha generado también un cambio cultural. Familias, escuelas y entornos laborales están más informados, lo que reduce el estigma y promueve la inclusión. La investigación sigue en curso, pero hoy la palabra “cura” ya no suena lejana: los tratamientos transformadores que antes parecían imposibles comienzan a concretarse.

Un estudio de la revista The Lancet Haematology publicado en diciembre de 2025 confirmó que más del 80 % de los pacientes tratados con terapia génica mantuvieron niveles funcionales de coagulación durante 24 meses sin efectos adversos graves.

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Enrique Bonilla

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